2026年4月8日，顶学术期刊Nature在线发表了正序生物与广西医科大学附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心的作临床研究成果“Clinical application of b赣州PVC管道管件粘结胶ase editing for treating β-thalassaemia”。该研究介绍了利用变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的碱基编辑药物CS-101注射液疗β-地中海贫患者的IIT临床试验结果，5名β-地贫患者在接受疗后，造快速重建，总红蛋白和HbF水平迅速提升且持续水平表达，迅速摆脱输依赖。
CS-101注射液于2023年10月开展了位患者的临床疗，为全球个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，截至目前，位接受疗的患者已持续摆脱输依赖28个月，是目前全球个且唯在疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。此次CS-101注射液的临床数据在顶学术期刊Nature发表，是个发表在正刊的基因编辑药物管线临床结果，也是地贫域的临床研究结果次在正刊发表。审稿人评价CS-101注射液的疗和安全为体外编辑造干细胞疗β-地中海贫设定了“新水位”（new high-water mark），这表明原创基因编辑技术临床转化成果的创新和突破获得认可，也显示了正序生物CS-101注射液具有安全、地β-地中海贫的显著优势，以及成为β-红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的巨大潜力。
β-地中海贫是由于β-珠蛋白基因缺陷致β-珠蛋白肽链成障碍所致的遗传溶，是种常见的单基因遗传病，每年在全球范围内影响过40,000名新生儿。输依赖型β-地中海贫（transfusion-dependent β-thalassemia，TDT）患者需要终身输才能维持生命。目前，TDT的传统疗手段为定期输，可能会面临源紧张、制品供应不稳定等源问题而中断输，为避发生铁过载致的器官损伤甚至衰竭还需配铁疗。另种潜在的疗法为异基因造干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation），但由于该疗法所用的造干细胞来自其他健康成人/儿童，依赖配型，存在配型成功率低、移植物排斥、移植物抗宿主病以及移植相关死亡风险等，其广泛应用仍面临诸多挑战。
近年来，随着基因编辑技术的快速发展，研究者们正在积探索利用基因编辑工具β-地中海贫等遗传的可能。其中种疗策略是通过基因编辑技术重新激活γ-珠蛋白的表达，以提升胎儿红蛋白（HbF）水平，使总红蛋白浓度达到健康人水平，从而实现长期有地摆脱输依赖。临床前研究表明，分子剪刀型基因编辑工具CRISPR–Cas9核酸酶在靶向编辑过程中会造成DNA双链断裂（DSB），触发干细胞中的p53通路激活，从而致细胞周期停滞和细胞凋亡，还可能带来染体大片段缺失、易位等风险。相比而言，碱基编辑技术由于在不产生DNA双链断裂的情况下即可实现靶向碱基转换，可以有避与DSB相关的细胞毒和染体异常等风险。
此前，研究团队利用上海科技大学自主开发的变形式碱基编辑器tBE（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021）对来自健康供者和β-地贫患者的造干细胞进行编辑，对比基于Cas9核酸酶的编辑法，tBE靶向编辑HBG1/2启动子所激活的γ-珠蛋白表达水平，显著于Cas9核酸酶靶向BCL11A红系增强子策略，同时细胞毒的水平低（Han et al., Cell Stem Cell, 2023）。
在本研究中，联研究团队评估了基于tBE开发的碱基编辑疗法——种基于体外编辑针对β-地贫的自体造干细胞疗法——CS-101注射液的安全和有，并将其进至IIT临床试验（ClinicalTrials.gov 编号: NCT06024876）。
本研究共纳入5名输依赖型β-地中海贫受试者，3例为β⁰/β⁰或β⁰/β⁰样基因型，2例为β⁰/β+基因型。所有患者均接受了1次动员和单采流程。
截至2025年11月17日，接受疗的5例TDT患者均成功实现中粒细胞和小板植入，中粒细胞和小板植入的中位时间分别为16天（范围14–19天）和25天（范围13–50天）。所有患者均在疗后1个月内（平均值16天）摆脱输依赖；胎儿红蛋白（HbF）和总红蛋白水平显著升并保持长期稳定；疗后3个月，HbF浓度平均为11.5±0.9 g/dL，总红蛋白浓度平均为12.4±1.0 g/dL；疗后15个月，HbF浓度平均为12.9±1.6 g/dL，总红蛋白浓度平均为13.4±1.8 g/dL。5例患者的中位随访时间为23个月，并均已完成至少15个月随访，且所有患者连续摆脱输依赖过12个月。随访期间，编辑率在外周和骨髓中保持稳定，未检测到脱靶编辑，未出现产品相关的不良事件。
临床结果
a，CS-101输注后红细胞输注事件的发生情况。移植后的所有红细胞输注均根据研究案进行。洗脱期指末次红细胞输注后的60天。
b，研究参与者总红蛋白和HbF平均浓度随时间的变化。基线水平在研究入组时（0个月）测定。
c，研究参与者F细胞平均百分比随时间的变化。F细胞基线百分比在研究入组时（0个月）测定。
在b和c中，数据为均值±标准差；每个时间点的患者数量已标出。
临床数据表明，相较于其他基于CRISPR分子剪刀型基因编辑技术的β-地贫疗法，CS-101可快速激活HbF的生成，在短时间内实现中粒细胞和小板的植入，使患者迅速完成造重建，快达到健康人红蛋白水平，早摆脱输依赖，这将减少患者住院时间及医疗资源占用。同时，CS-101能够诱水平的HbF表达，显示出佳的疗果。此外，tBE不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染体突变、脱靶突变等风险，显示出了好的有和安全。
综上，该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出的疗、安全及持久，果优于其他基因疗产品，具有显著的临床应用价值。CS-101注射液作为全球个且唯在疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物，具有成为疗β-红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
正序生物正全力加速进CS-101注射液的IND临床试验和上市进程。截至目前，CS-101已成功近二十位海内外β-地中海贫和镰刀型细胞贫病患者，所有接受疗的患者，迅速摆脱输依赖并长期维持红蛋白水平表达。期待未来，正序生物CS-101注射液以安全的疗果、价比的产品优势，让原创基因编辑技术惠及全球患者和庭。
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正序生物创始人、上海科技大学生命学院基因编辑中心主任陈佳教授表示：
自2009年开展博士后研究工作以来，我直致力于核苷脱氨酶及DNA损伤修复相关基础研究。2014年在上海科技大学实验室初创阶段，开展胞苷脱氨酶APOBEC在基因编辑过程中诱发突变的分子机制研究，明确其突变特征及调控规律。后续在学校创新转化的良好氛围中，我将研究向逐步从基础研究向利用核苷脱氨酶开发碱基编辑工具域延伸，成功创建了变形式碱基编辑器tBE，有解决传统碱基编辑技术中的脱靶突变问题，提升基因编辑的特异与安全。基于tBE技术，我们与作者联开展β-红蛋白病疗靶点筛选，鉴定出疗靶点并揭示其作用的分子机理。利用tBE对目标基因的编辑实现HBG基因水平重激活；同时，tBE可避DNA双链断裂，显著降低对造干细胞的细胞毒，促进编辑后造干细胞的增殖扩增，为后续临床应用提供了坚实的实验基础。
基于上述长期研究积累研发的CS-101注射液，PVC管道管件粘结胶其临床试验中展现的安全与有数据，与前期临床前研究结果度吻，完整实现了“基础研究 — 技术开发 — 临床应用” 的创新转化链条，为碱基编辑技术在液系统中的临床转化提供了可靠的理论依据与技术支撑。后续，期待CS-101注射液能够早日获批上市，冲击全球个碱基编辑上市药物，帮助全球β-红蛋白病患者及庭。
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正序生物CEO牟晓盾博士表示：
正序生物直致力于将安全且的突破变形式碱基编辑技术（tBE）转化为具有临床疗果的全球新（FIC）药物，为全球患者带来将遗传和慢病达到康复的福音。我们对于CS-101展现的全球佳（BIC）的卓越疗感到比振奋，将加速动全球款碱基编辑药物的上市，早日造福全球地中海贫和镰刀型贫患者和庭。我们衷心感谢上海科技大学的原创技术以及所有支持创新药开发的作者、临床及患者庭。同时，我们将进入并覆盖心管和代谢等重大慢域，在已获得临床进展的APOC3等靶点的基础上，以科技创新驱动临床突破，为全球患者带来持久、可及的疗希望。
Nature论文链接：
https://www.nature.com/articles/s41586-026-10342-9
文汇报：这次在Nature上发表的研究成果，有什么重要的意义？
正序生物：此次CS-101注射液的临床数据在顶学术期刊Nature发表，是基因编辑药物的临床数据次在顶刊正刊发表，也是地贫域的临床研究结果次在顶刊正刊发表。以Nature为代表的顶学术期刊正刊以对研究的创新、重要、试验的规和潜在的社会影响力要求而著称，文章的发表须经严格的同行匿名评审，论文的接受率低，很多论文由于达不到正刊的要求转而在其系列子刊发表。此次论文发表的数据是5位受试者完整临床试验的汇总，审稿人评价CS-101注射液的疗和安全为体外编辑造干细胞疗β-地中海贫设定了“新水位”（new high-water mark），这表明原创基因编辑技术临床转化成果的创新和突破获得认可，也显示了正序生物CS-101注射液具有安全、地β-地中海贫的显著优势，以及成为β-红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的巨大潜力。
文汇报：具体给我们介绍下这项研究成果，相比较上的其他类似的成果，它的创新和突破在哪里？
正序生物：此前，研究团队利用上海科技大学自主开发的变形式碱基编辑器tBE（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021）对来自健康供者和β-地贫患者的造干细胞进行编辑，对比基于Cas9核酸酶的编辑法，tBE靶向编辑HBG1/2启动子所激活的γ-珠蛋白表达水平，显著于Cas9核酸酶靶向BCL11A红系增强子策略，同时细胞毒的水平低（Han et al., Cell Stem Cell, 2023）。
在本研究中，联研究团队评估了基于tBE开发的碱基编辑疗法——种基于体外编辑针对β-地贫的自体造干细胞疗法——CS-101注射液的安全和有，并将其进至IIT临床试验。
本研究共纳入5名输依赖型β-地中海贫受试者，3例为β⁰/β⁰或β⁰/β⁰样基因型，2例为β⁰/β+基因型。所有患者均接受了1次动员和单采流程。
截至2025年11月17日，接受疗的5例TDT患者均成功实现中粒细胞和小板植入，中粒细胞和小板植入的中位时间分别为16天（范围14–19天）和25天（范围13–50天）。所有患者均在疗后1个月内（平均值16天）摆脱输依赖；胎儿红蛋白（HbF）和总红蛋白水平显著升并保持长期稳定；疗后3个月，HbF浓度平均为11.5±0.9 g/dL，总红蛋白浓度平均为12.4±1.0 g/dL，均远标准（总红蛋白浓度 9 g/dL）；疗后15个月，HbF浓度平均为12.9±1.6 g/dL，总红蛋白浓度平均为13.4±1.8 g/dL。5例患者的中位随访时间为23个月，并均已完成至少15个月随访，且所有患者连续摆脱输依赖过12个月。随访期间，编辑率在外周和骨髓中保持稳定，未检测到脱靶编辑，未出现产品相关的不良事件。
临床数据表明，相较于其他基于CRISPR分子剪刀型基因编辑技术的β-地贫疗法，CS-101可快速激活HbF的生成，在短时间内实现中粒细胞和小板的植入，使患者迅速完成造重建，快达到健康人红蛋白水平，早摆脱输依赖，这将减少患者住院时间及医疗资源占用。同时，CS-101能够诱水平的HbF表达，显示出佳的疗果。此外，tBE不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染体突变、脱靶突变等风险，显示出了好的有和安全。
综上，该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出的疗、安全及持久，果优于其他基因疗产品，具有显著的临床应用价值，以及成为疗β-红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
文汇报：在将实验室的科研成果为临床药物的过程中，遇到的困难和挑战是什么？
正序生物：陈佳老师从2009年开始开展博士后研究工作，直致力于核苷脱氨酶及DNA损伤修复相关基础研究。2014年在上海科技大学实验室初创阶段，开展胞苷脱氨酶 APOBEC 在基因编辑过程中诱发突变的分子机制研究，明确其突变特征及调控规律。后续在学校创新转化的良好氛围中，陈佳老师将研究向逐步从基础研究向利用核苷脱氨酶开发碱基编辑工具域延伸，成功创建了变形式碱基编辑器 tBE，有解决传统碱基编辑技术中的脱靶突变问题，提升基因编辑的特异与安全。
在变形式碱基编辑器tBE的开发的过程中，陈佳老师实验室团队碰到了“降低脱靶突变”面的难关，有次陈佳老师在课堂上讲授经典基础知识时，突然“灵光现”，想到可以利用这种经典法来解决问题，之后又经过团队的研究和反复实验，终攻克了当时大的难关，开发了变形式碱基编辑器tBE。tBE的核心创新在于其双定位器和“锁-钥匙”的设计：开始，编辑器的编辑处于关闭的状态，犹如带着把锁；只有当两个定位器同时到达靶向位点时，“钥匙”才能组完整去开锁，从而编辑被激活并编辑。这种设计确保了的度和，使其成为适临床应用的药物平台。该研究成果于2021年在Nature Cell Biology发表，并于2022年在中美分别获得利授权。
文汇报：这款药物的新临床进展如何？关于它未来的展望如何？
正序生物：目前，CS-101注射液正在进行IND临床试验，目前的临床数据与IIT临床研究的数据度致，全部接受过CS-101疗的患者均已脱离输依赖，率，再次验证了其全球Best-in-Class的安全与有。公司全力进CS-101注射液成为全球个获批上市的碱基编辑药物。
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